Эффективность генной терапии для уничтожения ВИЧ подтверждена на мышах
Эффективность генной терапии для уничтожения ВИЧ подтверждена на мышах
Терапия, о которой сообщалось еще в 2016-м году, создана на базе «нобелевского» геномного редактора CRISPR/Cas9. Наконец она подтверждена на мышах и вскоре будет опробована на приматах.
Генная терапия не только очищает клетки от ВИЧ, но еще и меняет ДНК здоровых клеток таким образом, что они могут сопротивляться вирусу. Работа, сообщает "СПИД.Центр", опубликована в журнале PNAS.
«Истории успешного излечения пациентов от ВИЧ в результате трансплантации костного мозга натолкнули нас на мысль, что для полного избавления от вируса необходимо не только очистить организм, но и убрать все рецепторы CCR5 из иммунных клеток. Мы разработали гораздо более простую и применимую на практике процедуру, которая позволяет решить эту задачу при помощи инъекций генной терапии на базе CRISPR/Cas9», — заявил профессор Камель Халили.
Исследователям удалось разработать «набор инструкций» для системы редактирования генома — с помощью этой методики можно проводить терапию без каких-либо хирургических вмешательств. Система смогла вырезать копии вируса из ДНК зараженных клеток, а также вносить мутации в ген CCR5.
Проверить разработку ученые решили сперва на мышах с частичным человеческим иммунитетом, заразив всех грызунов ВИЧ. Они дождались развития хронической формы инфекции, затем подавили ее при помощи антиретровирусных препаратов и ввели в организм животных экспериментальную генную терапию.
Наблюдения показали, что у 58% мышей терапия полностью подавила размножение ВИЧ в организме. Она также привела к стабилизации в численности Т-клеток, которые обычно поражает ВИЧ. Этого, по словам исследователей, не происходило при введении только той части генной терапии, которая очищает организм от вирусной ДНК, что говорит о важной роли мутаций в рецепторе CCR5 в излечении от ВИЧ.
Ученые собираются повторить свой эксперимент на приматах. Кроме того, они планируют улучшить методику, чтобы она была еще эффективнее и безопаснее. Они уверены, что такой метод поможет бороться с ВИЧ как можно большему количеству людей, он будет доступнее, чем пересадка костного мозга.
Взято с сайта: https://www.poz.ru/news/rainbow/2023/05/06-47169.htm